Leí el Boletín Cientifíco N˚44 de Fundela, en él resumen los trabajos presentados en el 23˚ Congreso Internacional de ELA en Chicago-USA en Diciembre de 2012. Como informe científico, hay muchas informaciones, términos que no entendí. De ese informe, extraigo algunas informaciones que comparto, una verdad pura y dura, esperanzas.

Una verdad pura y dura : Biogen Idec informó mediante un comunicado que el ensayo Fase III del medicamento dexpramipexol, no ha resultado positivo y después de explicar los resultados acotan: «… A pesar de que los resultados no son los esperados el ensayo EMPOWER representa una contribución significativa a la investigación en la ELA. Ha sido uno de los ensayos más exhaustivos llevados a cabo, ha creado una importante base de datos para futuras investigaciones y ha establecido una novedosa medida de eficacia para los ensayos en ELA combinando supervivencia y funcionalidad. Biogen Idec continúa comprometida para trabajar con los investigadores de todo el mundo para comprender las causas de la ELA e intentar encontrar nuevos tratamientos para esta enfermedad. Tenemos varios programas en curso para identificar y evaluar otros potenciales compuestos para la ELA. Compartimos la desilusión por los resultados del estudio, dada la imperiosa necesidad de nuevos tratamientos para la ELA. Estamos profundamente agradecidos por la colaboración de los pacientes y sus cuidadores que han participado en esta importante investigación clínica así como por el compromiso de los investigadores y sus equipos para llevar a cabo este desafiante ensayo clínico. Vuestra pasión por los pacientes es nuestra inspiración.»

Una esperanza : Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) anunció que va a iniciar un ensayo clínico internacional en Fase III, aleatorio, doble-ciego, placebo-control, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de tirasemtiv (anteriormente CK-2017357) en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La compañía planea comenzar el ensayo clínico, conocido como CY 4026, a primeros del año 2013… Este ensayo clínico está diseñado para incluir aproximadamente 400 pacientes para recibir tirasemtiv o placebo durante 3 meses… Tirasemtiv (anteriormente CK-2017357) está actualmente en Fase II del programa de desarrollo de ensayos clínicos y le ha sido concedida la designación de fármaco huérfano y el estado de “vía rápida” por la FDA junto con la designación de producto médico huérfano por la EMA para el tratamiento potencial de ELA.

Una esperanza con reservas : A pesar de no haber alcanzado los objetivos en el ensayo en Fase II, Neuraltus Pharmaceuticals tienen suficientes evidencias, de la eficacia de un fármaco experimental en pacientes con la enfermedad de Lou Gehrig (ELA), para poner en marcha el estudio en una fase posterior. La decisión de empezar el programa de la Fase III el año que viene subraya la necesidad crítica de nuevas terapias contra la enfermedad incapacitante del músculo. CA-based biotech de Palo Alto (California) comentó que no existían al final del estudio grandes diferencias significativas en 136 pacientes con ELA. Sin embargo un análisis posterior del ensayo mostró que el 27% de los pacientes con las dosis más altas o con doble dosis del fármaco candidato de la compañía, NP001, no habían tenido progresión de la enfermedad durante 6 meses… «Los resultados de este estudio con NP001 son sumamente alentadores, disminuir la tasa de progresión de la enfermedad, en un subgrupo de pacientes, tal y como sugiere este estudio, podría traducirse en unos claros beneficios clínicos para estos pacientes”, dijo Dr. Robert Miller, investigador principal del estudio… Todavía, Neuraltus quiere apostar a que NP001 ganará en Fase III basándose en un conjunto variado de datos. Aunque se presenta como una oportunidad para obtener nuevos tratamientos, es una propuesta arriesgada entrar en el desarrollo de estadios posteriores de un estudio después de una Fase II con algunos fallos. Incluso la compañía, cuyos objetivos son empezar el programa de Fase III en la segunda mitad de 2013, admite que los análisis posteriores realizados pueden ofrecer resultados sesgados.

El Boletín Científico N˚44 contiene estas y otras importantes iniciativas que se llevan a cabo en el estudio de la enfermedad y la atención del paciente. Pueden leerlo o descargarlo de la página de Fundela. A los laboratorios, equipos científicos multidisciplinarios, fundaciones, asociaciones, instituciones, colaboradores… nuestro agradecimiento, con la esperanza de que la ELA más temprano que tarde, deje de ser incapacitante y mortal.